درمان دیابت با فناوری ویرایش ژن

دیدارنیوز: محققان برای اولین‌بار در جهان موفق شدند با پیوند سلول‌های تولیدکننده انسولین که به صورت ژنتیکی مهندسی شده‌اند، بدن یک بیمار دیابتی را وادار به تولید انسولین کنند؛ آن هم بدون نیاز به مصرف مادام‌العمر دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی.

به نقل از دیجیاتو، در بیماری دیابت نوع ۱ سیستم ایمنی بدن به اشتباه به سلول‌های تولیدکننده انسولین در پانکراس حمله می‌کند و آنها را از بین می‌برد. یکی از راه‌حل‌های درمان این بیماری پیوند سلول‌های جزایر پانکراس (Islet) از یک اهداکننده سالم است. اما این روش با یک مسئله بزرگ روبه‌روست: سیستم ایمنی بیمار این سلول‌های جدید و بیگانه را نیز مورد حمله قرار می‌دهد. برای جلوگیری از این پس‌زدگی، بیماران مجبور به مصرف مادام‌العمر دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی هستند؛ دارو‌هایی که با تضعیف کل سیستم ایمنی، فرد را در برابر عفونت‌ها و سایر بیماری‌ها به شدت آسیب‌پذیر می‌کنند.

به گزارش Gizmodo، اکنون تیمی از محققان دانشگاه اوپسالا سوئد با همکاری شرکت Sana Biotechnology راهی برای ساخت سلول‌های «نامرئی» برای سیستم ایمنی پیدا کرده‌اند. آنها با استفاده از فناوری ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) تغییرات اساسی را در سلول‌های پیوندی ایجاد کردند.

آنها ژن‌های HLA کلاس I و II را حذف کردند؛ این ژن‌ها مانند «کارت شناسایی» مولکولی عمل می‌کنند. با حذف آنها سلول‌های ایمنی (سلول‌های T) دیگر نمی‌توانند سلول‌های پیوندی را به عنوان عامل بیگانه شناسایی کنند. همچنین محققان بیان پروتئین CD۴۷ را افزایش دادند. این پروتئین سیگنال «من را نخور» را به سلول‌های ایمنی ذاتی (مانند ماکروفاژها) ارسال و از حمله آنها جلوگیری می‌کند.

تولید انسولین در بدن فرد دیابتی توسط سلول‌های مهندسی‌شده

روش جدید محققان بر روی یک مرد ۴۲ ساله که به مدت ۳۷ سال با دیابت نوع ۱ زندگی می‌کرد، آزمایش شد. محققان سلول‌های مهندسی‌شده را در ۱۷ نقطه مجزا به عضله ساعد او تزریق کردند. نتایج پس از ۶ ماه خیره‌کننده بود.

سلول‌های ویرایش‌شده، بدون نیاز به هیچ‌گونه داروی سرکوب‌کننده ایمنی، در بدن بیمار زنده ماندند و شروع به تولید انسولین کردند. همچنین هیچ نشانه‌ای از حمله سیستم ایمنی به سلول‌های پیوندی مشاهده نشد.

با وجود این نتایج هیجان‌انگیز، کارشناسان بر لزوم داشتن نگاه «خوش‌بینانه، اما محتاطانه» تأکید می‌کنند؛ آنها می‌گویند این یک درمان کامل نیست؛ در این مطالعه که یک فاز اولیه و با هدف سنجش ایمنی بود، فقط ۷ درصد از دوز کامل سلول‌های مورد نیاز برای درمان کامل، به بیمار تزریق شد. به همین دلیل، او همچنان به تزریق انسولین نیاز دارد.

یافته‌های این پژوهش در New England Journal of Medicine منتشر شده است.